美国妙佑医疗国际Mayo Clinic胆管癌新疗法：精准杀死癌细胞、减缓肿瘤生长

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“一个重要问题是，目前缺乏能够针对这些癌症特定基因改变的药物。我们的方法是关闭驱动癌症的特定基因，同时尽量不影响正常组织。该研究的资深作者、Mayo Clinic（妙佑医疗国际）罗切斯特院区的外科肿瘤学专家Rory Smoot医生表示。

为实现这一点，研究团队采用了一种基因治疗策略，即使用小干扰RNA（siRNA），这是一种可以暂时“关闭”特定基因的分子。

研究人员从600万亿个随机DNA分子组成的巨大库中筛选，寻找能够特异性结合癌细胞表面的分子。通过一种叫做Cell-SELEX的技术，他们发现了一种短链DNA，称为适配体，它就像一个“分子导航器”，可以精准找到并附着在胆管癌细胞上。

这个“导航装置”随后被连接到一种由牛奶提取的脂质微小颗粒上。这种颗粒此前由Tushar Patel医生在Mayo Clinic（妙佑医疗国际）佛罗里达院区开发，作为一种能够在体内安全运输药物的载体。这些牛奶来源的纳米颗粒被装载上siRNA，并配备肿瘤靶向适配体，从而可以将基因治疗直接送入癌细胞。

“我们证明，这种新开发的系统能够把一种能“关闭（沉默）特定基因”的治疗药物准确地送进肿瘤细胞里，而不是随机分布到全身其他地方去。这种治疗方法可以减慢肿瘤的生长速度，让更多癌细胞死亡或消失，而且不会损伤肿瘤周围的正常组织。”Brandon Wilbanks博士表示，他是该研究的第一作者。

虽然目前这些结果仍处于临床前阶段，但该技术已经由Mayo Clinic（妙佑医疗国际）申请了专利。研究人员正在进一步优化靶基因，并在不同类型的胆管癌中测试这一方法。长期目标是开发基于这一牛奶纳米平台的个体化基因治疗，以改善患者预后。

“这些进展带来了真正的希望，这表明我们有可能为目前治疗选择非常有限的患者开发出更安全、更个体化的治疗方法。”Rory Smoot医生表示。