AMXT 1501联合DFMO获孤儿药资格，为神经母细胞瘤患者带来新希望

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摘要

近日，美国Aminex Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予AMXT 1501与difluoromethylornithine（DFMO）联合，治疗神经母细胞瘤的孤儿药资格。

FDA授予孤儿药资格的药物和生物制剂，旨在为罕见疾病的治疗、诊断或预防提供安全有效的解决方案。获得该资格的药物将享受一系列激励政策。

1、FDA已授予AMXT 1501与DFMO组合用于神经母细胞瘤治疗的孤儿药资格，这是一个重要的里程碑。

2、AMXT 1501与DFMO联合，靶向多胺代谢通路，这一通路对神经母细胞瘤及其他癌症的生长和耐药至关重要。

3、一项1/2期临床试验将评估该组合在神经母细胞瘤、中枢神经系统肿瘤和肉瘤中的疗效，重点考察安全性和无进展生存期（PFS，指从治疗开始到疾病出现进展或患者死亡的时间）。

来源：摄图网

神经母细胞瘤是一种侵袭性极强的儿童神经系统癌症，也是儿童中蕞常见的颅外实体肿瘤。对于高危型神经母细胞瘤患儿，即使接受了强化的多模式治疗，生存率仍低于50%。而一旦在标准治疗后复发，患者的长期生存率不足10%，显示出对新疗法的迫切需求。

AMXT 1501是一种新型的“多胺转运抑制剂”，其作用机制是阻断肿瘤细胞对多胺的吸收，而多胺是肿瘤生长和存活所必需的物质。

与之联合的DFMO（difluoromethylornithine）是一种“鸟氨酸脱羧酶”的不可逆抑制剂，可阻断多胺的合成。

两者结合可全面抑制肿瘤的多胺代谢通路，这一通路已被证实在神经母细胞瘤及其他多种癌症的发生、转移及耐药中起关键作用。

DFMO已被证实能有效抑制多胺的生物合成。该组合的目标是全面抑制多胺代谢，阻断肿瘤生长。

目前，美国宾州州立大学医学院的Beat Childhood Cancer Research Consortium正在启动一项1/2期临床试验，招募儿科患者，研究AMXT 1501联合DFMO在神经母细胞瘤、中枢神经系统肿瘤及肉瘤患者中的治疗效果。

Beat Childhood Cancer Research Consortium是一个国际性的学术合作组织，由50多所大学和儿童医院组成，临床试验网络由美国宾州州立大学医学院协调。该联盟已基于合作研究者的实验室成果开展了超过27项针对高危儿童癌症的新型治疗临床试验。其使命是改善儿童癌症患者的治疗结局。

1期试验的主要终点为安全性和耐受性，次要终点包括无进展生存期（PFS）和客观缓解率（ORR）。2期试验的主要终点为无进展生存期（PFS），次要终点包括客观缓解率（ORR）、总生存期（OS）及安全性。

截至2025年9月10日，该研究尚未开始招募。预计入组289名患者，主要研究完成时间为2033年2月。

Aminex Therapeutics公司目前也在准备开展新的临床研究，进一步评估AMXT 1501联合DFMO在转移性黑色素瘤及乳腺癌中的安全性与疗效。

“获得FDA孤儿药资格，是我们在为罹患致命癌症的儿童开发创新疗法道路上的重要里程碑。们将与监管机构、研究者及患者支持组织紧密合作，加速AMXT 1501与DFMO联合方案在神经母细胞瘤及其他儿童和成人肿瘤中的临床开发进程，并与Beat Childhood Cancer Research Consortium保持合作。”

“神经母细胞瘤是一种罕见的儿童癌症，但它占美国所有儿童癌症死亡的12%至15%。我们相信，这一组合方案有潜力在FDA已批准的DFMO基础上，进一步改善神经母细胞瘤及其他罕见儿童癌症的治疗效果。”美国宾州州立大学儿童医院儿科血液肿瘤科主任、儿科肿瘤研究负责人、儿科与神经科学教授，同时也是Beat Childhood Cancer Research Consortium创始人兼主席的Giselle Sholler博士表示。

来源：

[1]https://aminextx.com/wp-content/uploads/2025/10/Aminex-ODD-Press-Release-Final-10_2_25.pdf

[2]https://www.onclive.com/view/amxt-1501-plus-difluoromethylornithine-nets-fda-orphan-drug-designation-in-neuroblastoma