儿童AML治疗

治疗方案

儿童急性髓性白血病（AML）、儿童慢性髓细胞性白血病（CML）、幼年型粒单核细胞白血病（JMML）、短暂性骨髓增生障碍（TMD）和骨髓增生异常综合征（MDS）有多种治疗方案。

有不同的治疗方案可供患有AML, CML, JMML. TMD 或 MDS的儿童选择。其中一些是标准治疗（即目前使用的治疗），一些还正处于临床试验阶段。治疗性临床试验是一类研究，其目标是帮助提升目前标准疗法的疗效或获取癌症患者接受新的治疗方法所得的信息。如果临床试验结果显示新的治疗方法优于标准疗法，那么这种新疗法将会取代标准疗法称为新的标准疗法。
由于癌症罕发于儿童，应考虑参与临床试验。一些临床试验仅接受未曾接受其他治疗的患者加入。

由儿童白血病或其他血液疾病治疗的专家团队决定患有AML, CML, JMML. TMD 或 MDS的儿童的治疗方案
治疗将由一位专职儿童肿瘤治疗的儿科肿瘤专家监督进行。儿科肿瘤专家将与治疗儿童白血病方面的专家和特定药物方面的专家配合工作，这些专家可能包括：
血液病学家
医学肿瘤专家
儿科外科医生
放射肿瘤专家
神经病学专家
神经病理学家
神经系放射学家
儿科护理专家
社会服务工作者
康复学专家
心理学家

部分抗癌治疗会在治疗结束后数月或数年出现副作用
定期随访检查十分重要。部分抗癌治疗手段会在治疗结束后的数月或数年表现或持续其副作用，称作迟发效应。癌症治疗的迟发效可包括：
● 身体问题
● 情绪、情感变化，思考、学习和记忆能力受影响
● 第二癌症（新类型的癌症）

部分迟发效应可以治愈或得到控制。接受儿童急性髓性白血病或其他血液疾病治疗的患儿的父母一定要向医生了解治疗后可能会发生在孩子身上的副作用。

儿童急性髓性白血病的治疗通常分为两个阶段
儿童急性髓性白血病的治疗阶段如下：
诱导治疗：是疾病治疗的第一阶段，目标是杀灭血液和骨髓中的白血病细胞，使白血病病情得以缓解。

巩固/加强疗法：是疾病治疗的第二个阶段，在病情有所缓解时开始进行。缓解后治疗的目标是杀灭任何处于未活化状态却可再次生长的白血病细胞，避免疾病复发。

在诱导治疗阶段可使用中枢神经系统（CNS）保护区疗法。由于标准化疗剂量可能无法作用到中枢神经系统（脑和脊髓）内的白血病细胞，这些细胞可以在中枢神经系统中寻到庇护所。鞘内化疗能够作用于中枢神经系统中的白血病细胞，从而杀灭白血病细胞并防止其复发。中枢神经系统保护区治疗又称为中枢神经系统预防。

目前用于儿童急性髓性白血病（AML）、儿童慢性髓细胞性白血病（CML）、未成年粒单核细胞白血病（JMML）、短暂性骨髓异常增生障碍（TMD）和骨髓增生异常综合征（MDS）的7种标准治疗

化学疗法
化学疗法是一种利用药物通过杀灭肿瘤细胞或抑制肿瘤分裂从而抑制肿瘤细胞生长的肿瘤治疗方法。口服或静脉、肌肉注射化疗物质时，药物进入血流并可到达全身各处的肿瘤细胞（全身性化疗）。化疗药物直接作用在脑脊液（鞘内化疗），特定器官或机体空腔如腹部时，药物主要影响这些区域的肿瘤细胞（区域性化疗）。联合化疗是指使用一种以上抗癌药物的化学治疗。
采用何种类型的化疗取决于接受治疗的肿瘤的类型。
在儿童急性髓性白血病中，白血病细胞可能扩散到脑和/或脊髓。通过口服或静脉注射治疗儿童急性髓性白血病的抗癌药物无法通过血脑屏障到达脑脊液中。所以相应的会将抗癌药物注射到液体充盈的腔内用以杀灭扩散到该处的白血病细胞，这种治疗方法叫做鞘内化疗。

鞘内化疗。向内充脑脊液（CSF,蓝色）的鞘内注射抗癌药物。有两种注射方式，一种如图上半部所示，将药物注入奥马耶贮器（通过手术在头皮下放置一个圆顶状容器，内部装有的药品通过小导管输进大脑）；另一种方式如图下半部展示，是经过背部小区域局麻后直接将药物从脊柱下端注入脑脊液。

放射治疗
放射疗法是一种利用高能X射线或其他类型的放射线杀死肿瘤细胞或抑制肿瘤细胞生长的肿瘤治疗方法。放射性疗法分为两种。体外放射疗法是运用体外设备发出放射线照射肿瘤细胞。体内放射疗法是将放射性物质封入针、种子、导丝或者导管中，放置在肿瘤部位或其附近。
体外放射疗法用于已扩散或可能扩散到脑和脊髓的儿童急性髓性白血病。 这种治疗方法称为中枢神经系统(CNS)保护区疗法或者CNS预防。

干细胞移植
干细胞移植是指进行化疗同时替换异常或因癌症治疗而损坏的造血细胞。从患者或捐赠者的血液或骨髓中采取干细胞（不成熟的血细胞）进行冷冻和储存。等结束化疗后，将储存的干细胞进行解冻并重新注入患者体内。这些重新注入机体的干细胞会生长分化（或恢复）为血细胞。

酪氨酸激酶抑制剂靶向疗法
靶向疗法是一种使用药物或其他物质明确定位并攻击肿瘤细胞而不对正常细胞造成伤害的抗癌疗法。酪氨酸激酶抑制剂疗法（TKI）是一种阻断肿瘤细胞生长所需信号的靶向疗法。酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）阻断造成干细胞过多地转化为白细胞（粒细胞或原始细胞）的酪氨酸激酶。伊马替尼（格列卫）是一种TKI，用于治疗儿童慢性髓性白血病。
TKI可以用来联合其它抗癌药物作为辅助治疗（初始治疗后的治疗，以降低癌症复发的风险）。

其他药物疗法
来那度胺可用于缓解由特定染色体改变而引发的骨髓增生异常综合征患者对输血的需求。

三氧化二砷和全反式维甲酸（ATRA）是抗癌药物，能够杀灭白血病细胞，组织白血病细胞的分裂或帮助白血病细胞发展为成熟白细胞。这些药物用于治疗急性早幼粒细胞白血病（APL）,该疾病是儿童急性髓性白血病的一种亚型。

观察等待
观察等待是指密切监测患者的情况而不给予任何治疗，直到体征或症状出现或变化。该疗法有时用于治疗MDS或TMD。

支持性护理
支持性护理用于缓解疾病或治疗造成的问题，包括几下几种：
● 输血治疗：给机体输入红细胞、白细胞和血小板替换被疾病或治疗破坏的血细胞。血液可能由其他人捐献或者是治疗前从患者身体抽出并保留，在需要时使用。
● 药物治疗，如抗生素
● 白细胞清除术：使用特殊设备将白细胞从血液中清除的过程。从患者体内导出血液，使其流经血液细胞分离器，分离出白细胞后的血液将重新导入患者机体。

处于临床试验中的新型治疗方法
这部分简要描述仍处于临床试验的治疗方法，可能未能涵盖所有正在研究的治疗方法。

靶向疗法
靶向疗法是一种使用药物或其他物质定位并攻击肿瘤细胞而不对正常细胞造成伤害的抗癌疗法。针对儿童急性髓性白血病，处在研究中的靶向治疗的类型有：单克隆抗体治疗、蛋白酶体抑制剂治疗，络氨酸激酶抑制剂和自然杀伤(NK)细胞。

单克隆抗体治疗中使用的抗体是由实验室中单个类型的免疫系统细胞生成的。这些抗体能够定位肿瘤细胞上的特定物质或者可帮助肿瘤细胞生长的正常物质，进而附着在这些物质上杀死肿瘤细胞，抑制其生长或阻止肿瘤细胞的扩散。单克隆抗体通过注射进入机体，可单独使用也可用于携带药物、毒素或放射性物质直接作用于肿瘤细胞。单克隆抗体可以与化疗联合使用作为辅助疗法。

蛋白酶体抑制剂阻断癌细胞中蛋白质合成进而杀死癌细胞。硼替佐米是一种蛋白酶抑制剂，用于治疗儿童急性早幼粒细胞性白血病。
索拉非尼是一种络氨酸激酶抑制剂，正研究将其用于儿童急性髓性白血病的治疗。
自然杀伤（NK）细胞是能杀灭肿瘤细胞的白细胞。可以从捐赠者身体中抽取自然杀伤细胞注入患者体内帮助杀灭白血病细胞。


患者可能希望加入临床试验
加入临床试验对一些患者而言可能是最好的治疗选择。临床试验是肿瘤研究的一部分，用于查明新的肿瘤治疗方法是否安全、有效或是否优于标准疗法。
许多如今使用的标准疗法都曾基于更早期的临床试验。参加临床试验的患者可接受标准疗法或者成为新疗法的第一批接受者。
参加临床试验的患者也对未来肿瘤治疗方法的改善有所帮助。即使临床试验没有得出有效的新疗法，参加实验的患者们常常使一些重要问题得以解答并推动了研究进展。
患者在接受肿瘤治疗前、中、后期都可以加入临床研究。

一些临床研究只接受未进行肿瘤治疗患者的加入，一些研究对肿瘤情况未见好转患者的治疗
进行评测。还有一些临床研究评测新的治疗方法对肿瘤复发的抑制效果和对肿瘤治疗副作用的减低程度。

需要随访检查
一些用于诊断肿瘤或确定肿瘤分期的化验可能需要重复进行。还有一些化验重复进行用以了解治疗产生的效果如何。这些化验的结果决定了所用治疗是否要继续、更改或是停用。这个过程有时称为再分期。
一些化验需要多次重复进行直到治疗停止。这些化验的结果可以显示出患者情况是否发生改变以及肿瘤是否复发。这些化验有时被称为随访检查或核查。

支持性护理疗法用于处理疾病造成的感染、出血和贫血问题
如果骨髓增生异常综合征进一步发展成为急性髓性白血病，则按照新诊断的急性髓性白血病的方法治疗

治疗引发的骨髓增生异常综合征的治疗通常使用新诊断急性髓性白血病的治疗方法后再进行干细胞移植。

National Cancer Institute: PDQ® Childhood Acute Myeloid Leukemia/Other Myeloid Malignancies Treatment. Bethesda, MD: National Cancer Institute. Date last modified. Available at:http://cancer.gov/cancertopics/pdq/treatment/childAML/Patient. Accessed.

治疗选择

儿童急性淋巴细胞白血病的治疗选择                        

初诊为儿童急性淋巴细胞白血病（标危组）
标危儿童急性淋巴细胞白血病，在诱导缓解、巩固/强化治疗和维持治疗阶段，治疗方案通常包括联合化疗。诱导缓解阶段进行联合化疗后，未进入缓解期的患儿可进行更多的化学治疗。患儿进入缓解期后，可利用捐献者的干细胞进行干细胞移植。
鞘内化疗可用来防止白血病细胞向大脑和脊髓扩散。
处于临床试验阶段的标危急性淋巴细胞白血病的治疗方案，包括新型化疗方案。
初诊为儿童急性淋巴细胞白血病（高危组）
高危儿童急性淋巴细胞白血病，在诱导缓解、巩固/强化治疗和维持治疗阶段，治疗方案通常包括联合化疗。高危急性淋巴细胞白血病的患儿与标危组患儿相比，需要给予更多和更高剂量的抗癌药物，尤其是在巩固/强化治疗阶段。
鞘内化疗和全身化疗用来防止白血病细胞向大脑和脊髓扩散。有时，还需要对脑部进行放射治疗。
处于临床试验阶段的高危急性淋巴细胞白血病的治疗方案，包括新型化疗方案和干细胞移植。
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初诊为儿童急性淋巴细胞白血病（特殊群体）

T细胞儿童急性淋巴细胞白血病
T细胞儿童急性淋巴细胞白血病，在诱导缓解、巩固/强化治疗和维持治疗阶段，治疗方案通常包括联合化疗。T细胞儿童急性淋巴细胞白血病的患儿与B细胞急性淋巴细胞白血病的标危组患儿相比，需要给予更多和更高剂量的抗癌药物。
鞘内化疗和全身化疗用来防止白血病细胞向大脑和脊髓扩散。有时，还需要对脑部进行放射治疗。
处于临床试验阶段的T细胞急性淋巴细胞白血病的治疗方案，包括新型抗癌药物和化疗方案。
急性淋巴细胞白血病的婴儿患者
急性淋巴细胞白血病的婴儿患者，在诱导缓解、巩固/强化治疗和维持治疗阶段，治疗方案通常包括联合化疗。急性淋巴细胞白血病的婴儿患者，与1岁及以上的标危组患儿相比，需要给予不同种类和更高剂量的抗癌药物。目前，首次缓解后进行干细胞移植，能否提高生存率并不明确。
鞘内化疗和全身化疗用来防止白血病细胞向大脑和脊髓扩散。
急性淋巴细胞白血病的10岁及以上儿童和青少年患者
急性淋巴细胞白血病的儿童和青少年患者（10岁及以上），在诱导缓解、巩固/强化治疗和维持治疗阶段，治疗方案通常包括联合化疗。急性淋巴细胞白血病的10岁及以上儿童和青少年患者，与标危组患儿相比，需要给予更多和更高剂量的抗癌药物。
鞘内化疗和全身化疗用来防止白血病细胞向大脑和脊髓扩散。有时，还需要对脑部进行放射治疗。
处于临床试验阶段的急性淋巴细胞白血病10岁及以上儿童和青少年患者的治疗方案，包括新型抗癌药物和化疗方案。
费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病
费城染色体阳性的儿童急性淋巴细胞白血病，在诱导缓解、巩固/强化治疗和维持治疗阶段，治疗方案通常包括以下几种：
? 联合化疗和使用酪氨酸激酶抑制剂（甲磺酸伊马替尼）的靶向治疗，有时利用捐献者干细胞进行干细胞移植
? 有关联合化疗和使用新型酪氨酸激酶抑制剂，伴有/不伴有干细胞移植的临床试验
儿童复发性急性淋巴细胞白血病
儿童复发性急性淋巴细胞白血病，若复发部位在骨髓，可采取以下标准治疗方案：
? 联合化疗
? 化学疗法，伴有/不伴有全身放疗，之后进行干细胞移植 

儿童复发性急性淋巴细胞白血病，若复发部位不在骨髓，可采取以下标准治疗方案：
? 全身化疗和鞘内化疗，联合对脑部和/或脊髓进行放射治疗，以治疗只在脑部和脊髓复发的癌症。
? 联合化疗和放射治疗，以治疗只在睾丸复发的癌症。

处于临床试验阶段的儿童复发性急性淋巴细胞白血病的治疗方案包括：
? 新型抗癌药物和新型联合化疗方案
? 联合化疗和新型靶向治疗
National Cancer Institute: PDQ® Childhood Acute Lymphoblastic Leukemia Treatment. Bethesda, MD: National Cancer Institute. Date last modified. Available at:http://cancer.gov/cancertopics/pdq/treatment/childALL/Patient. Accessed.

新诊断

新诊断的儿童急性髓性白血病
新诊断的儿童急性髓性白血病的治疗方法包括：
● 联合化疗加中枢神经系统保护区疗法结合鞘内化疗
● 比较不同化疗方案（治疗的剂量和时间安排）的临床试验
● 联合化疗和使用蛋白酶抑制剂或络氨酸激酶抑制剂的靶向治疗结合或不结合干细胞移植的临床试验
● 新诊断的儿童急性白血病伴随粒细胞性肉瘤（绿色瘤）的治疗可能包括化疗，结合或不结合放疗
● 治疗引发的急性髓性白血病的治疗通常与新诊断的急性髓性白血病的治疗相同，治疗后进行干细胞移植

缓解期

缓解期的儿童急性髓性白血病
处于缓解阶段的儿童急性髓性白血病(AML)的治疗（巩固/强化治疗）取决于疾病的亚型，可能包括：
● 联合化疗
● 干细胞移植
● 化疗后靶向治疗结合自然杀伤细胞移植的临床试验
● 联合化疗和使用蛋白酶抑制剂或络氨酸激酶抑制剂的靶向治疗结合或不结合干细胞移植的临床试验

复发型

复发型儿童急性髓性白血病
复发型儿童急性髓性白血病的治疗包括以下几种：
● 联合化疗
● 联合化疗结合干细胞移植
● 二次干细胞移植
● 新抗癌药物、新生物制剂和不同来源的干细胞移植联合使用的临床试验

急性早幼粒细胞白血病

急性早幼粒细胞白血病
急性早幼粒细胞白血病使用的治疗方法包括以下几种：
● 全反式维甲酸(ATRA)结合化疗
● 三氧化二砷治疗
● 使用鞘内化疗的中枢神经系统保护区治疗

支持性护理疗法可用于处理疾病造成的感染、出血和贫血问题。

复发型急性早幼粒细胞白血病

复发型急性早幼粒细胞白血病
复发型急性早幼粒细胞白血病的治疗方法包括以下几种：
● 全反式维甲酸(ATRA)结合化疗
● 三氧化二砷治疗
● 单克隆抗体靶向疗法
● 干细胞移植

同时患唐氏综合症和急性髓性白血病的儿童
同时患唐氏综合症和急性髓性白血病的儿童的治疗包括联合化疗加运用鞘内化疗的中枢神经系统保护区治疗。
患唐氏综合症和复发型急性髓性白血病的儿童的治疗方法为化疗。尚未明确化疗后干细胞移植治疗对疾病治疗是否有帮助。

短暂性骨髓增生障碍（TMD）

短暂性骨髓增生障碍（TMD）
短暂性骨髓增生障碍（TMD）通常能够自愈。如果疾病不能自愈，治疗方法如下：
● 输血疗法
● 白细胞清除术
● 化学疗法