视网膜母细胞瘤治疗方案

常规治疗方法

患有视网膜母细胞瘤的儿童应由专门治疗儿童癌症的医疗保健团队来制定治疗计划。

治疗的目的是挽救孩子的生命、挽救视力和眼睛，并防止严重的副作用。治疗将由儿科肿瘤科医生（专门治疗儿童癌症的医生）监督 。儿科肿瘤科医生与其他医疗保健提供者合作，这些提供者是治疗儿童眼癌的专家，并且专攻某些医学领域。这些可能包括在治疗视网膜母细胞瘤方面经验丰富的 儿科 眼科医生（儿童眼科医生）和以下专家：

儿科外科医生。

放射肿瘤学家。

儿科医生。

儿科护理专家。

康复专家。

社会工作者。

遗传学家或遗传咨询师。

视网膜母细胞瘤患者有不同类型的治疗方法。

视网膜母细胞瘤患者可以接受不同类型的治疗。一些治疗方法是标准治疗方法（目前使用的治疗方法），一些治疗方法正在临床试验中进行测试。治疗临床试验是一项旨在帮助改善当前治疗方法或获取有关癌症患者新治疗方法的信息的研究。当临床试验表明新治疗方法优于标准治疗方法时，新治疗方法可能成为标准治疗方法。

采用六种标准治疗方法：

冷冻疗法

冷冻疗法是利用极冷的温度来破坏异常 组织。将一个小的金属探针冷却至冰点以下，并放置在靠近肿瘤的眼球表面，以冻结并杀死癌细胞。冷冻疗法通常用于治疗位于眼球前部的小型视网膜母细胞瘤。这种治疗也称为冷冻手术。

热疗

热疗是利用热量来摧毁癌细胞。热疗可使用激光束通过扩张的 瞳孔 或照射到眼球外部进行。热疗可单独用于治疗小肿瘤，或与化疗联合用于治疗大肿瘤。这种治疗是激光治疗的一种。

化疗

化疗是一种癌症治疗方法，使用药物杀死癌细胞或阻止癌细胞分裂，从而阻止癌细胞生长。化疗的方式取决于癌症的分期和癌症在体内的位置。

化疗有多种类型：

全身化疗：当化疗通过口服或静脉或肌肉注射时，药物进入血液并到达全身的癌细胞。全身化疗用于缩小肿瘤（化学减瘤术）并避免手术摘除眼球。化学减瘤术后，其他治疗可能包括放射疗法、冷冻疗法、激光疗法或区域化疗。然而，眶外疾病需要强化化疗，可能包括用高剂量化疗进行巩固治疗和自体干细胞移植（联合或不联合放射疗法）。

还可以进行全身化疗以杀死初始治疗后残留的癌细胞或杀死眼外的癌细胞。初始治疗后为降低癌症复发风险而进行的治疗称为辅助治疗。

区域化疗：当化疗药物直接注入脑脊液（鞘内化疗）、器官（如眼睛）或体腔时，药物主要作用于这些区域的癌细胞。有几种类型的区域化疗可用于治疗视网膜母细胞瘤。

眼动脉灌注化疗：眼动脉灌注化疗将抗癌药物直接输送到眼部。将导管插入通向眼部的动脉，并通过导管注入抗癌药物。注入药物后，可将小气球插入动脉以阻断动脉，使大部分抗癌药物滞留在肿瘤附近。当肿瘤仅位于眼部或肿瘤对其他类型的治疗没有反应时，可采用这种类型的化疗作为初始治疗。眼动脉灌注化疗在特殊的视网膜母细胞瘤治疗中心进行。

玻璃体内化疗：玻璃体内化疗是将抗癌药物直接注射到眼内玻璃体液（胶状物质）中。它用于治疗已扩散到玻璃体液且对治疗无反应或治疗后复发的癌症。

鞘内化疗：鞘内化疗是将抗癌药物直接注射到脑脊液（CSF）中。它用于治疗已扩散到脑部的癌症。

放射治疗

放射疗法是一种癌症治疗方法，使用高能X 射线或其他类型的辐射杀死癌细胞或阻止其生长。放射疗法有两种类型：

外束放射治疗使用体外的机器将辐射发送到身体患有癌症的部位。

某些放射治疗方式可帮助防止辐射损害附近的健康组织。这些类型的放射治疗包括：

调强放射治疗 (IMRT)：调强放射治疗是一种三维(3-D) 外部放射治疗，利用计算机拍摄肿瘤大小和形状的图片。不同强度 (强度) 的细辐射束从多个角度对准肿瘤。

质子束放射治疗：质子束放射治疗是一种高能外部放射治疗，利用质子流（带正电荷的微小粒子）杀死肿瘤细胞。这种治疗可以降低对肿瘤附近健康组织的辐射损伤。

内部放射治疗使用密封在针头、种子、导线或导管中的放射性物质，将其直接置入或靠近癌症部位。某些放射治疗方式可帮助防止辐射损害附近的健康组织。这种内部放射治疗可能包括以下内容：

斑块放射治疗：放射性粒子附着在称为斑块的圆盘的一侧，并直接放置在靠近肿瘤的眼睛外壁上。斑块上带有粒子的一侧朝向眼球，将辐射对准肿瘤。斑块有助于保护其他附近组织免受辐射。

是否进行内部或外部放射治疗取决于所治疗癌症的阶段、身体内的位置以及癌症对其他治疗的反应。

高剂量化疗联合干细胞拯救

高剂量的化疗可以杀死癌细胞。癌症治疗也会破坏健康细胞，包括造血细胞。干细胞拯救是一种替代造血细胞的治疗方法。干细胞（未成熟血细胞）从患者的血液或骨髓中取出，然后冷冻并储存。患者完成化疗后，将储存的干细胞解冻并通过输注回输给患者。这些重新输注的干细胞会长成（并恢复）身体的血细胞。眶外疾病需要强化化疗，可能包括用高剂量化疗巩固治疗和自体干细胞移植，同时或不同时进行放射治疗。

手术（眼球摘除术）

眼球摘除术是一种手术，用于摘除眼球和部分视神经。摘除的眼组织样本将在显微镜下检查，以查看是否有任何迹象表明癌症可能扩散到身体的其他部位。该手术应由经验丰富的病理学家进行，他们熟悉视网膜母细胞瘤和其他眼部疾病。如果视力几乎或根本没有机会挽救，并且肿瘤很大、对治疗没有反应或治疗后复发，则进行眼球摘除术。患者将安装义眼。

需要进行两年或更长时间的密切随访，以检查患眼周围区域是否有复发迹象并检查另一只眼睛。

靶向治疗

靶向治疗是一种使用药物或其他物质来识别和攻击特定癌细胞的治疗方法。靶向治疗对正常细胞的伤害通常比化疗或放射治疗要小。

溶瘤病毒疗法：这种疗法使用一种病毒来感染和分解癌细胞，但不感染正常细胞。将针对RB1基因的溶瘤腺病毒注入肿瘤，可能对视网膜母细胞瘤产生抗癌作用。目前正在研究靶向疗法，用于治疗进展或发红的视网膜母细胞瘤。

视网膜母细胞瘤的治疗选择

视网膜母细胞瘤的治疗取决于它是眼内（眼内）还是眼外（眼外）。

眼内视网膜母细胞瘤

眼内 视网膜母细胞瘤是指一只或两只眼睛中都存在癌症，可能只存在于视网膜中，也可能存在于眼睛的其他部位，如脉络膜、睫状体或视神经的一部分。癌症尚未扩散到 眼睛外部的组织或身体的其他部位。

眼外视网膜母细胞瘤（转移性）

在眼外 视网膜母细胞瘤中，癌症已扩散到眼外。它可能存在于 眼周组织中（眼眶视网膜母细胞瘤），也可能扩散到中枢神经系统（脑和脊髓）或身体其他部位，如肝脏、骨骼、骨髓或淋巴结。

视网膜母细胞瘤的治疗还取决于癌症是否进展或复发。

进展性 视网膜母细胞瘤是一种持续生长、扩散或恶化的癌症。疾病进展可能是癌症对治疗产生耐药性的征兆。

复发性视网膜母细胞瘤是指癌症在治疗后复发。癌症可能复发于眼部、眼部周围组织或身体其他部位，如肝脏、骨骼、骨髓或淋巴结。

治疗可能会引起副作用

视网膜母细胞瘤的治疗可能会引起副作用。

癌症治疗的副作用在治疗后开始出现并持续数月或数年，称为迟发效应。视网膜母细胞瘤治疗的迟发效应可能包括以下内容：

身体问题，例如视力或听力问题。

如果摘除眼球，眼球周围的骨骼形状和大小可能会发生变化，直到安装义眼为止。这种情况最有可能发生在 3 岁以下的儿童身上。

情绪、感觉、思维、学习或记忆的变化。

第二种癌症（新类型的癌症），例如肺癌和膀胱癌、骨肉瘤、软组织肉瘤或黑色素瘤。

以下风险因素可能会增加罹患第二种癌症的风险：

患有遗传性视网膜母细胞瘤。

过去曾接受过放射治疗，尤其是在 1 岁之前。

之前已经患过第二次癌症。

与您孩子的医生讨论癌症治疗对孩子的影响非常重要。由擅长诊断和治疗晚期影响的医疗专业人员定期进行随访非常重要。有关更多信息，请参阅PDQ摘要“儿童癌症治疗的晚期影响” 。

单侧、双侧及空洞性视网膜母细胞瘤

单侧、双侧及空洞性视网膜母细胞瘤的治疗

如果眼睛有可能被保留，治疗可能包括以下内容：

全身化疗或眼动脉灌注 化疗（可联合或不联合玻璃体内化疗）以缩小肿瘤。随后可能进行以下一项或多项治疗：

冷冻疗法。

热疗。

斑块放射治疗。

对其他治疗无效的双眼 内 视网膜母细胞瘤进行外照射放射治疗。

如果肿瘤很大，并且眼睛不太可能被挽救，治疗可能包括以下内容：

手术（眼球摘除术）。手术后，可以进行全身化疗，以降低癌症扩散到身体其他部位的风险。

当视网膜母细胞瘤发生在双眼时，每只眼睛的治疗方法可能有所不同，这取决于肿瘤的大小以及眼睛是否可以挽救。全身化疗的剂量通常取决于癌症较多的眼睛。

与非空洞性视网膜母细胞瘤患者相似，空洞性视网膜母细胞瘤患者对治疗反应良好，长期预后良好。

眼外视网膜母细胞瘤

眼外视网膜母细胞瘤的治疗

眼外 视网膜母细胞瘤（癌症已扩散至眼部周围区域）的治疗可能包括以下内容：

全身化疗和外照射放射治疗。

眼球摘除。

全身化疗后进行手术（眼球摘除术）。手术后可进行外照射放射治疗和更多化疗。

眼外视网膜母细胞瘤（癌症已扩散至大脑）的治疗可能包括以下内容：

对大脑和脊髓进行全身或鞘内化疗和外束放射治疗。

化疗后进行高剂量化疗，并进行干细胞挽救，同时可联合或不联合放射治疗。

目前尚不清楚化疗、放射疗法或高剂量化疗联合干细胞挽救治疗是否能帮助眼外视网膜母细胞瘤患者延长生命。

对于三侧视网膜母细胞瘤（同时发生的视网膜母细胞瘤和脑瘤），治疗可能包括以下内容：

全身化疗后进行手术和高剂量化疗并进行干细胞挽救。

全身化疗后进行手术和外照射放射治疗。

对于已经扩散到身体其他部位但还未扩散到大脑的视网膜母细胞瘤，治疗可能包括以下内容：

全身化疗后进行高剂量化疗并进行干细胞拯救和外束放射治疗。

进行性或复发性视网膜母细胞瘤

进行性或复发性视网膜母细胞瘤的治疗

进行性或复发性 眼内 视网膜母细胞瘤的治疗可能包括以下内容：

外束放射治疗或斑块放射治疗。

冷冻疗法。

热疗。

全身化疗或眼 动脉 灌注 化疗。

玻璃体内化疗。

手术（眼球摘除术）。

针对RB1基因的溶瘤病毒 注射到肿瘤中进行靶向治疗的临床试验。

检查患者肿瘤样本是否存在某些基因变化的临床试验。针对患者实施的靶向治疗类型取决于基因变化的类型。

进行性或复发性眼外视网膜母细胞瘤的治疗可能包括以下内容：

针对眼球摘除手术后复发的视网膜母细胞瘤进行全身化疗和外照射治疗。

全身化疗后进行高剂量化疗并进行干细胞拯救和外束放射治疗。

检查患者肿瘤样本是否存在某些基因变化的临床试验。针对患者实施的靶向治疗类型取决于基因变化的类型。