维莫非尼、维罗非尼（Vemurafenib/Zelboraf）

1. 具有BRAF V600E突变的无法手术切除或转移性的黑色素瘤患者

2. 脂肪肉芽肿病

3. 目前该药治疗各类脑肿瘤的研究正在进行中

黑色素瘤：一项入组675名患者的国际性、多中心研究显示，与标准化疗药物达卡巴嗪相比，Vemurafenib这种新的靶向疗法使患者的死亡率降低了63%。48%的患者在使用了Vemurafenib后肿瘤明显缩小。

脂质肉芽肿病：2017年11月6日，FDA批准Vemurafenib用于治疗有BRAF V600基因突变的脂质肉芽肿病，这是一种罕见的血液癌症。Zelboraf治疗ECD的有效性是基于一项纳入了22名患者的临床试验，试验测定了经历完全或部分肿瘤缩小的患者的比例（总体缓解率）。实验中，有11位患者（50%）经历了部分缓解，1位患者经历了完全缓解（4.5%）。

脑瘤：目前，高级别胶质瘤的标准疗法并不能显著改善患者的生存率，并与较高的复发率相关。多形性胶质母细胞瘤等高级别胶质瘤在复发时往往难以治疗，并会导致很多患者死亡。尽管只有6%到7%的原发性中枢神经系统肿瘤存在BRAF V600E突变，但有越来越多的儿童患者和某些脑瘤亚型患者被检测出具有该种突变。初步研究显示，BRAF抑制剂Vemurafenib对于此类患者具有一定疗效。例如，圣裘德儿童医院的一项研究案例表明，一位9岁的多形性胶质母细胞瘤患者在接受4个月的Vemurafenib治疗后，病情得到完全缓解。相关研究表明，BRAF抑制剂有望开辟新的脑瘤治疗途径。

来源：

http://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm268241.htm

https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm583931.htm 

http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/24725538