玛伐凯泰胶囊(Mavacamten)

用于治疗有症状的纽约心脏协会（NYHA）心功能 II-III 级的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者，以改善功能能力和症状。

肥厚型心肌病（HCM）主要是由于编码肌小节相关蛋白基因致病性变异导致的、或病因不明的以心肌肥厚为特征的心肌病，左心室壁受累常见，需排除其他的心血管疾病或全身性、代谢性疾病引起的心室壁增厚。HCM根据是否存在左心室流出道（LVOT）梗阻可分为梗阻性和非梗阻性。据估算，全球每500人中就有1人是肥厚型心肌病患者。HCM患者中约三分之二为梗阻性肥厚型心肌病患者，三分之一则是非梗阻性肥厚型心肌病患者。在梗阻性或非梗阻性肥厚型心肌病患者中，强体力活动可导致疲劳或呼吸困难，影响患者的日常生活。

2022年4月28日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准百时美施贵宝公司的玛伐凯泰（Mavacamten）用于治疗纽约心脏病协会（NYHA）心功能分级为II-III级的有症状梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者，以改善患者的功能和症状。

治疗机理：Mavacamten 是一种选择性、别构和可逆性心肌肌球蛋白抑制剂。

Mavacamten 能调节可进入“结合肌动蛋白”（产生动力）状态的肌球蛋白头的数量，从而降低产生动力（收缩期）和残留（舒张期）横桥形成的概率。过量的肌球蛋白肌动蛋白横桥形成和超松弛状态的失调是 HCM 的机制特征。Mavacamten 将整体肌球蛋白群转变为节能、可募集的超松弛状态。在 HCM 患者中，mavacamten 抑制肌球蛋白可减少动力性 LVOT 梗阻，改善心脏充盈压。