重磅获批！这类复发/难治性急性髓系白血病患者迎来全新靶向药Ziftomenib

时间：2025-11-17 作者：盛诺一家

本文由盛诺一家原创编译，转载需经授权

摘要

2025年11月13日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Ziftomenib（商品名Komzifti），用于治疗带有可治疗的NPM1突变且没有其他合适治疗方案的复发或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者。

Ziftomenib所属公司为美国Kura Oncology公司，是一种menin抑制剂。

Menin抑制剂是一类通过阻断menin蛋白与致癌基因调控通路的结合，从而抑制NPM1突变或KMT2A重排等急性髓系白血病细胞生长的靶向药物。

来源：ChatGPT生成AI示意图

批准依据

此次批准依据来自1/2期KO-MEN-001试验（试验编号NCT04067336）的数据。

这项试验共纳入了112名成人复发或难治性NPM1突变急性髓系白血病（AML）患者。符合条件的患者在标准治疗（包括造血干细胞移植）后病情仍出现病情进展，或者不适合继续标准治疗。

疗效评估基于以下指标：

完全缓解（CR）+部分血液学恢复的完全缓解（CRh）比例
CR+CRh的持续时间
输血依赖患者转为输血独立的比例

完全缓解（CR）：指白血病的癌细胞在血液和骨髓中都检测不到，血象恢复正常，疾病几乎“看不见了”。
部分血液学恢复的完全缓解（CRh）：指癌细胞消失了，但血液里的红细胞或血小板等指标还没完全恢复到正常水平。
CR+CRh的持续时间：指患者维持“无癌状态”（包括完全缓解或部分血液学缓解）的持续时间。
从依赖输血转为不再依赖输血的比例：指原本需要频繁输红细胞或血小板的患者，在用药后有多少人能自己造血、暂时不用再输血。

研究结果

试验达到了主要终点。平均随访时间为4.2个月。研究数据如下：

完全缓解（CR）+部分血液学恢复的完全缓解（CRh）的比例为21.4%，意意味着有21.4%的患者病情在治疗后出现了显著好转，白血病细胞被清除，或血液指标接近正常。
CR+CRh的持续时间为5个月。
其中CR比例为17.0%，意味着有17.0%的患者白血病的癌细胞在血液和骨髓中都检测不到，血象恢复正常，疾病几乎“看不见了”；CRh为4.5%，意味着有4.5%的患者癌细胞消失了，但血液里的红细胞或血小板等指标还没完全恢复到正常水平。
在基线（治疗开始时）需要输红细胞和/或血小板的66名患者中，有14名（21.2%）在治疗后任意连续56天内保持输血独立状态（即完全不再需要输血）。
在基线（治疗开始时）已不需要输血的46名患者中，有12名（26.1%）在任意连续56天内保持输血独立状态（即完全不再需要输血）。

安全性

Ziftomenib的药品说明书中包含以下警告和注意事项：

分化综合征：白血病细胞在治疗后快速成熟释放大量炎性物质，引起发热、呼吸困难、低血压等全身反应。
QTc间期延长：心电图上反映心脏电活动的QTc时间变长，可能增加心律失常风险。
胚胎-胎儿毒性：药物可能会对胎儿发育造成伤害，孕期使用可能导致发育异常或流产。

在2期人群中，所有患者都出现了不同程度的治疗相关不良事件（TEAE），其中93%的患者出现了3级或以上的不良事件。

最常见的不良事件包括：贫血（任意级22%，≥3级20%）、发热性中性粒细胞减少（26%，26%）、血小板减少（20%，20%）、腹泻（29%，1%）、恶心（25%，1%）、低钾血症（24%，13%）、分化综合征（25%，15%）、瘙痒（23%，0%）、外周水肿（25%，0%）及肺炎（21%，14%）。

共有3%的患者因与Ziftomenib相关的不良反应而停止治疗。

编者按

截至目前，Ziftomenib仅在美国获批上市，尚未在中国正式获得上市批准，国内患者要想用上这款新药，需前往美国就医。

2025年10月24日，美国食品药品监督管理局（FDA）还批准了前沿药Revumenib（商品名Revuforj），用于治疗带有易感型NPM1突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）患者，具体适用于无合适替代治疗方案的成人及1岁及以上儿童患者。

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