美国批准儿童胃肠胰神经内分泌肿瘤新疗法，为罕见病患儿带去新希望

时间：2024-04-26 作者：盛诺一家

摘要

美国食品药品监督管理局（FDA）批准诺华前沿疗法Lutathera，用于12岁及以上的SSTR阳性、儿童胃肠胰神经内分泌肿瘤患者。

Lutathera成为全球头一款专门针对儿童胃肠胰神经内分泌肿瘤的治疗方案。

来源：摄图网

关键信息如下：

1.胃肠胰神经内分泌肿瘤是一种罕见的癌症，患者通常确诊即晚期，并且无法手术切除，儿童患者尤其缺乏有效的治疗方案，Lutathera为这类患儿带来了新的治疗选择。

2.促进此次批准的一项2期试验中，Lutathera治疗儿童胃肠胰神经内分泌肿瘤患者的安全性良好。

3.促进此次批准的一项3期试验中，Lutathera治疗相比标准治疗，使更多的患者肿瘤大幅缩小或消失、疾病保持长期未进展，患者的总生存期也显著延长。

研究详情

（专业人士阅读）

2024年4月23日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Lutathera（lutetium Lu 177 dotatate），用于12岁及以上的儿童胃肠胰神经内分泌肿瘤（GEP-NETs）患者，包括前肠、中肠和后肠神经内分泌肿瘤，并且这些患者的肽类同型受体（SSTR）为阳性。

此次批准，使得Lutathera成为全球头一款专门针对儿童胃肠胰神经内分泌肿瘤的治疗方案。

关于胃肠胰神经内分泌肿瘤

来源：摄图网

神经内分泌肿瘤（NETs）是一种起源于全身神经内分泌细胞的癌症，通常被认为是一种生长缓慢的恶性肿瘤。NETs的诊断通常会因疾病的缓慢发展而延迟，大约有10%-20%的儿童患有转移性疾病。尽管NETs是一种罕见疾病，但其发病率在过去几十年里有所增加。

胃肠胰神经内分泌肿瘤（GEP-NETs）是一种罕见的癌症，通常无法手术切除，并且患者常常在晚期阶段才被诊断出来。

关于Lutathera

Lutathera是由全球医药集团诺华旗下子公司Advanced Accelerator Applications研发的一款放射配体治疗药物。

2018年，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Lutathera用于SSTR阳性、胃肠胰神经内分泌肿瘤成人患者。

获批依据

此次批准基于两项试验的结果支持。

一是基于2期NETTER-P试验（NCT04711135）的结果支持。

该研究是一项正在进行的国际、多中心、开放标签、单臂研究，主要评估了Lutathera针对SSTR阳性、胃肠胰神经内分泌肿瘤（GEP-NETs）或肾上腺髓质瘤/副神经节瘤（PPGL）青少年患者的疗效。

在NETTER-P研究中，主要评估了Lutathera治疗9名儿童患者的安全性，其中包括4名GEP-NETs患者。

研究结果表明：接受Lutathera治疗的儿童患者，和成人患者的安全性基本相似，证明安全性良好。此外，儿童患者的使用剂量也与成人剂量相当。

二是3期NETTER-1试验（NCT01578239）的结果支持。

NETTER-1是一项随机、多中心、开放标签、积极对照试验，主要评估了Lutathera针对229名局部晚期/不可手术或转移性SSTR阳性、中肠类癌瘤成人患者的疗效。

主要分析结果显示：

接受Lutathera治疗的患者，预计20个月的无进展生存（PFS）率为65.2%，而对照组——接受BSC（蕞佳支持性护理）治疗的患者，这一数据为10.8%。
接受Lutathera治疗的患者，客观缓解率（ORR）为18%，即有18%的患者肿瘤大幅缩小或消失，对照组为3%。
Lutathera治疗组在平均随访76.3个月时，患者的平均总生存期（OS）为48.0个月；对照组在平均随访76.5个月时，患者的平均总生存期（OS）为36.3个月。

基于NETTER-1研究的数据结果，2018年，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Lutathera用于SSTR阳性、胃肠胰神经内分泌肿瘤成人患者。

此次获批治疗儿童患者，基于NETTER-1研究的疗效结果外推，在儿童患者身上可能产生同样的疗效。

“外推”指的是将已经获得的数据或结果应用到不同的情况或群体中，以推断可能的结果或效果。

编者按

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来源：

[1]https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-lutetium-lu-177-dotatate-pediatric-patients-12-years-and-older-gep-nets

[2]https://www.onclive.com/view/fda-approves-lutetium-lu-177-dotatate-for-pediatric-sstr-gep-nets

[3]https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-radioligand-therapy-lutathera-fda-approved-first-medicine-specifically-pediatric-patients-gastroenteropancreatic-neuroendocrine-tumors

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