美国前沿药物Nirogacestat治疗软组织肉瘤效果显著，被写入美国权威癌症指南！

时间：2024-01-11 作者：盛诺一家

摘要

近日，美国权威指南NCCN（美国国家综合癌症网络）更新了软组织肉瘤的指南，将美国SpringWorks公司研发的新型抗癌药Nirogacestat，列为软组织肉瘤中的硬纤维瘤患者全身治疗的优选方案。

来源：新英格兰医学杂志

关键信息如下：

1.Nirogacestat让患者的疾病进展或死亡风险降低了71%。

2.Nirogacestat组有41%的患者肿瘤大幅度缩小，其中7%的患者肿瘤完全消失；而安慰剂组只有8%的患者肿瘤缩小。

3.Nirogacestat的大多数不良反应发生都较轻微。

4.NCCN指南是美国乃至全世界的权威癌症指南，Nirogacestat被指南列为优选方案，再一次证明该药物的重要性。

研究详情

（专业人士阅读）

近日，美国权威癌症指南NCCN（美国国家综合癌症网络）更新了软组织肉瘤的指南，将美国SpringWorks公司研发的新型γ-分泌酶小分子抑制剂Nirogacestat，作为软组织肉瘤中的硬纤维瘤患者全身治疗的优选方案。

2023年11月27日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Nirogacestat治疗进展性硬纤维瘤患者。Nirogacestat成为头一个获批治疗硬纤维瘤患者的药物。此次写入权威治疗指南，再一次证明该药物的重要性。

在3期DeFI试验中，研究者评估了Nirogacestat治疗硬纤维瘤/侵袭性纤维瘤病患者的疗效。这项研究纳入了不适合手术或复发难治的硬纤维瘤患者。入组患者被随机分为2组，一组接受150mg Nirogacestat治疗，另一组接受安慰剂治疗。

截止到2022年4月7日，安慰剂组患者保持疾病不进展的平均时长为15.1个月，而Nirogacestat组的数据远远高于安慰剂组，将患者疾病进展或死亡的风险降低了71%。预计Nirogacestat有85%的患者能保持1年不进展，76%的患者能保持2年不进展。而安慰剂组只有53%的患者保持1年不进展；44%的患者保持2年不进展。

此外，Nirogacestat组有41%的患者肿瘤大幅度缩小，其中7%的患者肿瘤完全消失；而安慰剂组只有8%的患者肿瘤大幅度缩小，没有一例患者肿瘤消失。

在安全性方面，虽然Nirogacestat不良反应发生率较高，但大多是较轻微的。

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参考来源：

https://www.onclive.com/view/nccn-adds-nirogacestat-to-guidelines-for-patients-with-soft-tissue-sarcoma

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