临床试验药物也是患者的一个重要治疗选择

2011年，由MD安德森领导的一项三期随机临床试验有了重要发现：Everolimus（依维莫司）显著地延长了晚期胰腺神经内分泌瘤（pNET）患者的无进展生存期。这个发现是由MD安德森胃肠肿瘤内科的副教授James Yao博士和他的同事对外公布的。试验表明此前并没有一项严格实施的大型随机临床研究来指导该疾病的治疗决定；并且，在此之前，被批准用来治疗该疾病的疗法只有一种。

疾病：胰腺神经内分泌瘤与较为常见的腺癌相比，更罕见、具有侵袭性更小，该疾病与分泌各种激素的细胞有关。肿瘤可以是功能性的——会分泌出大量激素，也可以是非功能性的——不会分泌任何激素。在胰腺癌患者中，胰腺神经内分泌瘤患者大约只占到了__。每100万例确诊的癌症患者中只有3例是胰腺神经内分泌瘤患者。

口服治疗：每日口服一次everolimus。everolimus是一种用来防止移植器官出现排异反应的免疫抑制剂。

临床试验：结果表明，everolimus使患者的疾病进展风险降低了__，并将患者的中位无进展生存期延长了2.4倍。

结果：2011年5月，everolimus被批准用于治疗胰腺神经内分泌瘤。

Yao博士说：“我们的研究对临床实践具有直接影响。Everolimus获得批准终改变了胰腺神经内分泌瘤患者的治疗标准。”

患者：赢得无癌生活

Miriam Jauregui忙得根本没有时间去想癌症。她36岁了，还有3个孩子。她经常去参加垒球比赛，每天辅导孩子做家庭作业，还要打理家务。

Miriam Jauregui，患者

Jauregui常年被胃酸反流困扰，所以她在日常生活中早已经学会了怎么应对，但她从未想到这竟然是癌症的迹象。当她被诊断为脐疝后，就去接受一个术前超声检查，检查显示她的胰腺和肝部有斑点。那时她刚34岁，医生告诉她，她患有一种极为罕见的癌症——胰腺神经内分泌瘤，她大为震惊。

“我放心不下的是我的孩子，我不想离开他们，他们还那么小。我经常在半夜惊醒，一边流泪一边向上帝祷告，希望这一切都可以赶快好起来，” Jauregui说。

Jauregui从德克萨斯州麦卡伦当地的外科医生那里了解到患这种癌症的年轻人是非常非常罕见的。这位医生建议Jauregui赶紧去MD安德森接受治疗。

在MD安德森，Jauregui的治疗团队首先让她放松心态，他们告诉她，虽然胰腺神经内分泌瘤是非常罕见的癌症，但是它生长速度缓慢。另外，MD安德森已经率先开创了治疗胰腺神经内分泌瘤的方案。于是，MD安德森先给Jauregui做了一个复杂的胰腺切除手术，接着让她口服everolimus。两年后，Jauregui继续在服用everolimus这种药物，医生说仅在她的肝部发现一点癌症的轻微痕迹。

“我每天都在感谢上帝赐予我生命和家庭的美好礼物，”Jauregui说，“我知道我现在又能回到没有癌症的生活了。对此我充满感激。”

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