Tel:400-875-6700

在美国,白血病和淋巴瘤患者可以得到更好的治疗

美国白血病和淋巴瘤的5年生存率远高于中国

美国
中国
白血病
60.6%
19.6%
淋巴瘤
86.4%(霍奇金) 71.0%(非霍奇金)
32.6%(霍奇金和非霍奇金)

----《international journal of cancer》&美国国家癌症研究所SEER数据

美国FDA已批准CAR-T细胞免疫疗法上市

白血病和淋巴瘤的标准治疗主要包括化疗、放疗、干细胞移植、靶向疗法和免疫疗法等。CAR-T疗法作为近年来新兴的一种免疫疗法,给无数晚期白血病和淋巴瘤患者带来了希望,甚至让治愈癌症成为一种可能。

2017年8月30日,美国食品和药物管理局(FDA)批准了首个CAR-T产品Kymriah (tisagenlecleucel),用于治疗25岁以下复发性或难治性B-细胞急性淋巴细胞白血病患者。不过,由于CAR-T治疗是完全个性化的,需要非常强的专业能力和多学科专家团队配合,因此,美国只有极少数顶尖医院才能实施CAR-T疗法。

多项CAR-T临床试验正在进行中

目前,CAR-T疗法主要用于治疗血液肿瘤,尤其在B细胞型白血病和淋巴瘤领域的疗效最为显著。据多家美国权威研究机构公布的临床试验数据显示,CAR-T治疗白血病的完全缓解率高达90%!治疗淋巴瘤的完全缓解率也达到了50%以上! 这对于晚期白血病和淋巴瘤患者来说无疑是最大的福音!
CAR-T疗法治疗B细胞急性淋巴细胞白血病(B-ALL)
研究机构
患者人数
完全缓解率
纪念斯隆凯特琳癌症中心
n=32(成人)
91%
宾夕法尼亚大学/费城儿童医院
n=30(儿童及青年)
90%
国家癌症研究院
n=20(儿童及青年)
70%
弗雷德·哈奇森癌症研究中心
n=20(成人)
83%
诺华公司(Kymriah)
n=63(儿童及成人)
80%
CAR-T疗法治疗难治性/复发性淋巴瘤
研究机构
患者人数
完全缓解率
完全缓解率
KITE公司
n=7(成人)
71%
57%
美国国家癌症研究所
n=22(成人)
73%
55%

什么是CAR-T疗法?

CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy),即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法,是一种新型的细胞疗法。它是在T细胞上嵌入了一种嵌合抗原受体(CAR),该受体能够在识别肿瘤细胞表面抗原的同时激活T细胞杀死肿瘤细胞。换句话说,T细胞就好比是一支“普通军队”,CAR-T细胞则是一支拥有了“GPS导航”的“特种部队”,能够精准定位到“敌军”肿瘤细胞的位置并将其歼灭。

CAR-T治疗流程

CAR-T疗法的治疗流程非常复杂,每一步的都包含很多技术问题,简单来说,共分为7步:
  • 采集病人血液,分离血液成分。

  • 对分离出的成分再加工,去除红细胞、血小板和单核细胞,提取T细胞。

  • 对T细胞进行基因改造,在T细胞表面嵌 入CAR受体。

  • 体外培养,大量扩增CAR-T细胞。

  • 在回输之前对病人进行化疗预处理。

  • 将CAR-T细胞回输到病人体内。

  • CAR-T发挥作用,但需严格监护病人的不良反应。

CAR-T发展历程

1950年代

科学家们发现肿瘤细胞可以采刺激免疫反应

Steven Rosenberg团队率先采用肿瘤浸润淋巴细胞进行过继细胞疗法

1980年代-1990年代

80年代末90年代初,Zelig Eshlar研发第一代CARs

1998年,Finney等研究人员研发出第二代CARs

2000年代

2002年,Michael Sadelain团队发现二代CARs有抗肿瘤活性并且可以增强人体T细胞的免疫反应

2003和2006年,Michael Sadelain团队率先研发出一代和二代靶向CD19抗原的CARs,用于治疗肿瘤

2010年代

2010年,Steven Rosenberg团队首次报道了CD19CAR-T细胞疗法在一例淋巴瘤患者中取得显著疗效。

2011年,Carl June团队报道了一例慢性淋巴细胞白血病患者在CD19CAR-T细胞疗法后疾病完全缓解。

2017年7月FDA肿瘤药物咨询委员会专家一致支持诺华CAR-CAR-T上市,治疗复发或难治的细胞急性淋巴细胞白血病

2017年8月,诺华CAR-T获FDA批准上市,治疗复发或难治的B细胞急性淋巴细胞白血病。

专家点评

  • 01

    Carl June
    医学博士

  • 02

    Lewis Silverman
    医学博士

  • 03

    Scott Gottlieb博士 FDA局长

  • 04 Peter Marks博士 FDA生物制剂评估 与研究中心主任

Carl June,医学博士
宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院
细胞免疫疗法中心主任,免疫疗法学教授,CAR-T疗法开拓者

“我们与诺华一起开创了癌症免疫细胞疗法的新纪元,我们会继续推进CAR-T疗法治疗更多的血液肿瘤和其他类型的癌症。”

Lewis Silverman,医学博士
丹娜法伯/波士顿儿童癌症和血液疾病中心
儿童血液恶性肿瘤中心临床主任

“太振奋人心了! CAR-T细胞疗法现在已经可以用于治疗复发难治性急性淋巴细胞白血病(ALL)的儿童和青少年。这种新型疗法为难治性儿童ALL患者带来了希望。目前,丹娜法伯/波士顿儿童癌症和血液疾病中心正在积极筹备中,来我中心就诊的患者不久便可以用到这种新型的细胞疗法。”

Scott Gottlieb博士
FDA局长

“对患者自身细胞重新编辑,以攻击致命癌症,这标志着我们正在进入医学创新的新前沿,基因、细胞疗法等新技术有望变革医学,治疗甚至治愈许多棘手的疾病。”

Peter Marks博士
FDA生物制剂评估与研究中心主任

“Kymriah是首个获批的CAR-T疗法,不仅为这些原本缺少治疗方法的儿童及年轻患者提供了新的选择,而且这种新疗法的缓解率和生存率数据还非常棒!”
参考资料:

Zeng H., Zheng R., Guo Y. et al (2015). Cancer survival in China, 2003-2005: a population-based study. Int J Cancer. 136(8):1921-30.
Jackson HJ., Rafig S., Brentjens RJ. Driving CAR T-cells forward. Nat Rev Clin Oncol. 13(6):370-83.
Kochenderfer, J., Somerville, R., Lu, T., Shi, V., Yang, J.C., Sherry, R., Klebanoff, C., Kammula, U.S., Goff, S.L., Bot, A., et al. (2016). Anti-CD19 chimeric antigen receptor T cells preceded by low-dose chemotherapy to induce remissions of advanced lymphoma. J. Clin. Oncol. 34, abstr LBA3010.
Locke FL, Neelapu SS, Bartlett NL.et al (2017), Phase 1 Results of ZUMA-1: A Multicenter Study of KTE-C19 Anti-CD19 CAR T Cell Therapy in Refractory Aggressive Lymphoma. Mol Ther. 25(1):285-295.

https://seer.cancer.gov/statfacts/html/

https://www.cancer.gov/about-cancer/treatment/research/car-t-cells

https://www.cartcellscience.com/car-t-cell-therapy-clinical-development

https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-receives-first-ever-fda-approval-car-t-cell-therapy-kymriahtm-ctl019

https://www.lls.org/treatment/types-of-treatment/immunotherapy/chimeric-antigen-receptor-car-t-cell-therapy

http://www.dana-farber.org/Newsroom/News-Releases/dana-farber-boston-childrens-responds-to-fda-approval-of-car-t-cell-therapy.aspx